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全球首例！“基因編輯”治好白血病
發(fā)表時間：2015/11/16 8:53:08來源：信息時報瀏覽次數(shù)：
基因編輯技術(shù)造就了世界首例嬰兒白血病治療奇跡。據(jù)英媒11月5日報道，英國倫敦一名患白血病的1歲大女嬰生命進入最后幾個月倒數(shù)。面對傳統(tǒng)療法失效，醫(yī)生嘗試將基因編輯過的血液細胞注入她體內(nèi)，成功消滅癌魔，開創(chuàng)全球首例。
嘗試沒用過的治療方法
去年6月份，蕾拉·理查德茲誕生于倫敦北部。活潑可愛的女兒給其父母阿什利·理查德茲和麗薩·福利帶來了莫大的幸福。然而，三個月后蕾拉開始患病，醫(yī)生通過血液檢測將其確診為急性淋巴細胞白血病患者。對嬰兒來說這種疾病相當(dāng)難治療。疾病確診后，化療及骨髓移植對蕾拉均不奏效，醫(yī)生無計可施，建議理查德茲為愛女安排善終服務(wù)。
雖然如此，蕾拉的父母仍不放棄。蕾拉的媽媽說，“我們不接受停止治療，所以我們同意醫(yī)生采取任何可以拯救女兒的治療方法，哪怕是從來沒有采用過的方法，我們也愿意嘗試。”
在蕾拉父母的支持下，大奧蒙德街醫(yī)院采用德國生物技術(shù)公司Cellectis開創(chuàng)的細胞方法治療蕾拉。這種方法非常新穎，其核心是將抗癌基因插入健康的捐贈者血液細胞中，在此之前僅在老鼠身上做過測試。
注入5000萬個基因編輯過的細胞 今年6月份醫(yī)生將1ml編輯過的健康細胞注入到蕾拉體內(nèi)。蕾拉的父親說，“對于此次治療，蕾拉并沒注意到發(fā)生了什么，她仍在床上跳躍著。接受一個從未在人類身上使用過的治療方法聽起來有點嚇人，即使有風(fēng)險，只要有一線希望我們也毫不猶豫地嘗試�！�
如今，多虧了注入的5000萬個基因工程編輯過的細胞，使得蕾拉體內(nèi)的癌細胞被捕殺且病情開始消退。在治療初期還看不到明顯的效果，但幾周后蕾拉開始出現(xiàn)復(fù)蘇的跡象，醫(yī)生緊跟著對蕾拉進行了骨髓移植以確保根除疾病，如今檢測結(jié)果發(fā)現(xiàn)蕾拉身上的癌細胞已完全消除。
綜合王裳
我們使用這種方法治療了一個很堅強的小女孩，這種方法是否適合所有孩子還需謹(jǐn)慎。但這對新生物工程技術(shù)來說具有里程碑意義，對孩子的影響也是驚人的。如果這種方法具有可重復(fù)性，那么將是白血病治療的一個巨大進步，同時也有助于開創(chuàng)囊性纖維化和其他遺傳疾病治療的新方法。
——蕾拉的主治醫(yī)生瓦薩姆·卡西姆教授
治療細節(jié)
修改捐贈細胞使其抗癌
蕾拉的生命獲救得益于基因工程修改過的血液細胞。捐贈的血液細胞來自美國，科學(xué)家總共對其進行了三次修改。
科學(xué)家們首先在捐贈的血液細胞中添加抗白血病基因，這些基因可編碼靶向并殺死癌細胞的蛋白質(zhì)，其次科學(xué)家使用TALENs技術(shù)關(guān)閉兩個基因，關(guān)閉第一個基因是為了確保捐贈的細胞不被蕾拉的身體排斥，關(guān)閉第二個基因是為了確保捐贈細胞不被治療藥物殺死。
用TALENs技術(shù)精確改變DNA
TALENs是一種新型基因編輯技術(shù)，可精確改變DNA。蕾拉是首例使用TALENs技術(shù)治療的成功案例�？茖W(xué)家希望該技術(shù)可以用來糾正導(dǎo)致囊性纖維化、血友病等疾病的基因缺陷。
然而，也有人擔(dān)心這會導(dǎo)致嬰兒設(shè)計的濫用等現(xiàn)象。但科學(xué)家表示需要更多的研究來證明該方法治療白血病的安全性，如果被證實，那么拯救蕾拉的細胞將可受益于其他兒童和成年人。
據(jù)外媒報道，英國醫(yī)學(xué)界在對抗血癌方面取得重大進展，全球首次為一名一歲女嬰注入經(jīng)基因改造免疫細胞，成功消滅她體內(nèi)的癌細胞，目前女嬰已病愈回家。醫(yī)生表示，女嬰的病情十分嚴(yán)重，此次能奇跡痊愈，為運用新基因工程科技奠定里程碑，但該女嬰仍需再等一、兩年才能確定會否復(fù)發(fā)。醫(yī)院計劃展開臨床測試，在其他癌童身上測試新療法。
據(jù)報道，女嬰理查德茲在14周大時，確診患急性淋巴細胞血癌，經(jīng)化療、骨髓移植等傳統(tǒng)療法后病情沒改善，醫(yī)生甚至建議家屬為女嬰準(zhǔn)備后事。這時，大奧蒙德街醫(yī)院(GOSH)的醫(yī)生建議讓她測試新基因療法，父親阿什利表示，當(dāng)時女兒極為痛苦，因此決定一試。
據(jù)悉，新療法之前只曾在老鼠身上測試，專家需緊急向監(jiān)管當(dāng)局申請才能使用。醫(yī)生用分子剪將健康捐贈者的白血球細胞進行基因改造，以免受女嬰身體排斥，然后將名為“UCART19”的少量改造細胞注入她體內(nèi)，讓它們找出并殺死癌細胞。
手術(shù)后，醫(yī)生將女嬰隔離，以免受感染。兩個月后，醫(yī)生再為她移植骨髓，換掉被白血球破壞的骨髓，再過一個月，女嬰痊愈回家。
倫敦大學(xué)學(xué)院兒童健康研究所細胞及基因治療教授卡西姆表示，女嬰本身很強壯，故新療法是否適用于其他兒童尚有待確定，但他認(rèn)為新療法潛力很大，若證實有效，將在治療血癌及其他癌癥路上邁出一大步。
據(jù)國外媒體報道，一位名為Layla Richards的女童是在倫敦中部的大奧蒙德街醫(yī)院（簡稱Gosh）接受了全新的白血病治療�？茖W(xué)家們借助一種全新的基因編輯技術(shù)來操控免疫細胞對抗疾病。
這種療法此前只在實驗室的小白鼠身上進行過實驗。醫(yī)生們稱這種治療取得效果幾乎是一個奇跡，而且非常令人吃驚。專家稱這有可能代表我們在治療白血病領(lǐng)域的一種巨大的進步。
Layla在14周的時候就被診斷為癌癥，血液測試表明Layla患上了急性淋巴細胞白血病，這是最常見的一種兒童白血病。她接受了幾次化療而且也接受了骨髓移植。但是7周后，醫(yī)生告訴她的家人白血病又回來了。
醫(yī)生們告訴她的父母沒有方法可以治愈她，而且建議采用姑息治療的方法。她的母親Lisa Foley是一位牙科前臺接待員，她聲稱：“我們不想接受姑息治療，因此我們請求醫(yī)生為我們的女兒嘗試任何可能的方法，即使這種方法之前從未有人嘗試過�！�
后來醫(yī)生告訴他們，醫(yī)院的專家最近在實驗室研發(fā)出一種實驗性療法。這種療法需要使用“分子剪刀”對基因進行編輯，并且創(chuàng)造出基因修飾的免疫細胞，可以搜尋并殺死耐藥白血病。在接受這種治療之后，Layla在隔離病房中度過了幾個月時間，現(xiàn)在她的白血病已經(jīng)完全治愈而且正在家中康復(fù)。
Layla的父親是一位司機，他聲稱：“想到這種療法之前從未用于人類，我就感到害怕。但是即使有風(fēng)險我們也毫無疑問想要進行嘗試。Layla病的很嚴(yán)重而且她非常痛苦，我們必須做點什么�！�
醫(yī)生解釋稱，Layla接受了1毫升經(jīng)過基因編輯的細胞（這種細胞被稱為Ucart19細胞）輸入，她雖然出現(xiàn)了皮疹，但是其它似乎一切正常。幾周后Foley女士接到了醫(yī)生Richards先生的電話，他聲稱治療起作用了。
Richards稱：“即使此刻她已經(jīng)完全痊愈，我們?nèi)匀徊恢牢磥頃l(fā)生什么。她仍然需要每月進行一次骨髓檢查，而且或許以后都要服用藥物。”Foley稱：“我認(rèn)為我們是非常幸運的，我們在正確的地方和恰當(dāng)?shù)臅r間獲得了一小瓶這種細胞。萬幸的是Layla將會康復(fù)，而且有更多的孩子可能得到真正新療法的幫助�！�
Layla 的主治醫(yī)生，Gosh 醫(yī)院骨髓移植科的負(fù)責(zé)人，Paul Veys教授稱：“由于這是首次采用這種療法，我們并不清楚它是否有效或者什么時候才會有效果，因此當(dāng)我們看到療效的時候都感到非常高興。她的白血病非常具有侵略性，因此獲得這種療效可以說是一種奇跡�！�
Gosh醫(yī)院免疫學(xué)顧問，倫敦大學(xué)兒童健康研究院的Waseem Qasim教授稱：“我們只在一位非常小的女孩身上使用了這種療法，因此它是否同樣適用于所有的孩子，我們還需要謹(jǐn)慎。但這也是新基因工程技術(shù)使用的一個里程碑，如果這種療法可以復(fù)制，那它可能代表著白血病和其它癌癥治療的巨大進步�！�